什么是决策模型？
卫生系统内部使用成本效果分析或经济学评估为资源分配的决策提供支持，也为“给谁提供”和“什么时候提供”医疗保健服务等决策提供信息参考，让决策者考虑提供治疗服务和技术是否带来真正价值。对成本和效果开展建模分析为系统评估干预、疗法和技术的成本和带来的收益提供了一个常用框架，以便进一步分析决策过程中的不确定性以及对比多种潜在方案。较为常见的决策模型定义如下：在不确定性下的一种用于决策的系统方法，可以阐明各种可能情况发生概率，以及各种可能情况带来的后果。
一般情况，使用基于临床试验的数据或证据开展决策分析最为合适，但实际情况较难满足，例如当临床试验出现以下几种情况时：
所有相关证据/参数难以从单一临床试验获得
临床试验目标患者与待评估的干预、疗法或技术的目标人群不一致
临床试验使用的结局指标无法直接反映健康相关生命质量和生存
临床试验未使用CEA中实际关注的对照组，也无相关亚组可以为CEA提供合适的对照组证据
临床试验使用交叉设计（例如治疗转换），在临床实际中较少发生
临床试验随访期难以满足CEA实际更长的成本和结果观察周期
可以看出，使用建模技术开展决策分析因为缺乏相关或合适的随机对照试验。例如上述提到，临床试验由于设立严格的患者纳入排除标准，可能无法确切反映真实临床实践；此外，由于投入临床试验资源有限，难以维持很长的随访周期。这都限制了基于临床试验开展决策模型分析，而CEA决策建模则是一个很好的替代。在决定使用CEA决策建模后，那么应该使用什么样的具体模型？目前常用的模型包括决策树模型（Decision trees）、马尔可夫模型（Markov models）、离散事件模拟（Discrete event simulation）及个体微观模拟（Microsimulation）。实际情况中，决策树和马尔可夫模型应用较多。当不同疾病状态或健康事件几乎同时发生且不重复发生；当疾病状态或健康事件在短时间内要么发生要么不发生；当治疗或干预后，效果也随之消退，可选择决策树模型作为建模技术。相反，当疾病状态随着时间重复发生或干预和治疗的效果需要更长时间观察；当随着时间推移，干预或治疗产生多种健康效应；当健康状况风险不取决于患者之前的病史或特征，马尔可夫模型更为适用。在决定使用哪种模型时，重点考虑决策模型和临床路径所关注疾病的自然发生与进展特点。例如，疾病是否随着时间推移不断发生进展？疾病风险是否随着时间推移而改变？治疗和干预的效果随着时间推移是否改变？治疗或干预停止，效果是否会持续？
决策树模型的关键要素
构建决策树模型的第一步是制定决策问题。需要仔细考虑决策问题是什么以及如何提出问题。这一步的重要性不言而喻，因为它为决策树的所有后续步骤奠定基础 -- 当然还对结果及结果的解释产生影响。决策问题围绕至少两个方案，且设立一个结果指标，以便根据指标决策。通常情况下，决策问题还应指明涉及到的人群。
例子：年轻关节炎患者的手术方案选择与决策
考虑两种不同类型的髋关节置换手术对患者的价值：全髋关节置换术（total hip arthroplasty），即置换整个关节；表面置换术（resurfacing arthroplasty），即置换一部分关节。我们想知道哪种手术可以实现更好的功能恢复？在这种情况下，决策问题则是：在年轻关节炎患者中开展髋关节炎手术，全髋关节置换术或表面关节置换术，哪种手术可以带来更好的恢复？在这种情况下，两种方案分别为全髋关节置换术和表面关节置换术，其结果指标是功能恢复，涉及的人群是年轻关节炎患者。
决策树从左侧的一个点开始，逐渐向右铺开。由代表决策的决策节点开始，该节点由■表示。顾名思义，决策节点表示做出决定的地方，从这个节点延深出的分支表示从这一决策点上做出的选择。下图展示了决策树的起点，以及从决策起点向右延深出的两个选择：全髋关节置换术和表面置换术，这也是决策问题所考虑的两个方案。虽然这个例子中只有两个方案，但对于其他问题来说，有可能包括两个以上待决策方案。
在确定各种待决策的方案后，可以在此基础上添加一个机会节点，用●表示。机会节点表示风险及特定方案带来的后果。在当前例子中，设定了两种待决策的手术方案，而与这两种手术方案相关的健康结局可能是手术相关的死亡（围手术期死亡）或生存，这些都可以添加到决策树中，如下图。
增加生存和死亡两种情况后，接下来需要考虑每一种情况发生的概率，也叫做转移概率（transition probabilities），即转移或进入生存或死亡的概率。需要注意的是，每个机会节点上，各情况发生的概率之和必须为1。在这个例子中，假设概率如下：对于接受全髋关节置换术的患者，存活概率为0.99，因此死亡概率是0.01（= 1 – 0.99）。对于接受表面关节置换术的患者，存活概率为0.985，死亡概率是0.015，如下图。
虽然上图向我们展示了两种待决策手术方案的生存和死亡概率，此决策树模型尚不完整，因为还未回答一开始提出的决策问题：哪种手术可以带来更好的功能恢复。
目前我们知道存活的概率，但我们还不知道如果患者术后存活，其功能恢复情况。在这种情况下，我们可以进一步延展决策树， 即增加机会节点。对于存活的患者，增加另一个机会节点：面临良好功能和不良功能两种情况。本例中，功能恢复指的是活动能力，良好功能意味着活动能力没有受损，不良功能意味着活动能力受损，例如爬楼梯困难。
我们还可以在决策树中添加终末节点（terminal node）。终末节点表示在决策旅程中，不再有更进一步的可能性或风险，用 ▲ 表示，意味着在这趟决策之旅中，已经找到了回答决策问题的答案。在当前例子中，决策树中加入了良好功能和不良功能机会节点，至此，可以回答我们关心的决策问题，因此可以在这两条分支上设立终末点。如果患者发生死亡，即不会再发生任何风险，不会再转移到其他状态，此时，也属于终末点。
在每个终末节点上，还需明确其收益（payoffs）。收益可包括干预或治疗所需成本、不同健康状态的价值（健康结局）。例如，治疗成本可包括手术、药物和康复的成本；健康结局可以是生命质量或质量调整寿命年（QALYs）。在一个模型中，通常包括两种收益，即成本和健康结局。在当前这个简单例子中，设立简单的单一收益：良好功能的收益假设为1，不良功能或死亡的收益假设为0。
至此，一个简单的决策树结构基本呈现，其中，包括了转移概率和收益，并且可以计算全髋关节置换术和表面置换术带来功能恢复收益的期望值（expected value）。
在当前例子中，可以遵循从起始决策节点（全髋关节置换术vs表面置换术）到每个终末节点的路径，从而计算期望收益值。首先来看决策树的全髋关节置换术分支。对于接受全髋关节置换术的患者，面临着三种不同的路径，从起始决策点到：（1）功能良好、（2）功能不佳、（3）围手术期死亡，因此可以计算每条路径的期望收益值：
（1）到达良好功能的期望收益
= 生存概率 × 良好功能概率 × 良好功能终末点的收益值
= 0.99 × 0.80 × 1 = 0.7920
（2）到达不良功能的期望收益
= 生存概率 × 不良功能概率 × 不良功能终末点的收益值
= 0.99 × 0.20 × 0.00 = 0.00
（3）到达死亡的期望收益
= 死亡概率 × 死亡终末点的收益值
= 0.01 × 0.00 = 0.00
综上，全髋关节置换术的期望收益值是上述三种路径的收益值之和，即0.7920（0.7920+0+0）。当然，可以用同样的方法计算接受表面置换术患者的期望收益值。在这种情况下，期望收益值是（（0.985×0.9×1）+（0.985×0.10×0）+（0.015×0））= 0.8865。
基于上述计算，现在可以回答起初提出的决策问题：在年轻关节炎患者中开展髋关节炎手术，全髋关节置换术或表面关节置换术，哪种手术可以带来更好的恢复？从每个手术方案的期望收益值来看，表面置换术具有较高的收益值（0.8865 > 0.7920）。然而，还应注意到，虽然表面置换术具有更高的收益值，但其死亡概率也更高。
一般来说，经济学模型假设决策者是风险中立的，意味着他们对具有相同预期价值的方案或选项的态度相同，即使一个方案比另一个方案具有更高的不确定性或风险更大。在关节炎手术案例中，表面置换术的死亡风险显然更高。以最后的功能恢复收益值作为问题决策的准则，可能就忽略了那些存活但最后结局为不良功能的患者与死亡患者之间的差异，这不仅意味着制定决策问题很重要，如何解释研究结果也很重要。
成本、获益及其多样性
上个例子中使用了单一的数值作为收益（payoffs）。然而，使用决策树的卫生经济学评估，收益通常需要考虑成本和健康收益。与任何经济学评估一样，必须考虑评估视角，这由所提出的决策问题和目的来决定的。成本可能包括卫生保健系统相关成本、一般成本，甚至可以是特定决策者所要求的成本。卫生系统相关成本可包括二级、三级或初级卫生保健成本，在某些情况下还可能扩展到包括个人社会保健成本（如护理院费用）。如果从更广泛的社会角度来看，纳入的成本范围可能会扩大，不仅包括卫生和个人社会护理成本，还包括因缺勤而产生的生产力成本、非正式照顾成本和病人及其家人的自费非医疗成本。当然，评估的焦点也可能是某一特定领域，采用特定干预措施的成本和获益，此时，可考虑收缩成本范围。
上图显示将收益值从单一的1和0替换为成本。假设全髋关节置换术和表面置换术的基础成本分别为6000元和7000元。如果患者出现围手术期死亡，则不会发生额外成本。如果全髋关节置换术患者存活，则会产生300元的门诊医疗成本；如果表面置换术患者存活，则会产生400元的门诊医疗成本。以此类推，如果患者达到良好功能，则不产生额外成本，如果患者达到不良功能，全髋关节置换术患者则产生200元额外成本，表面置换术患者则产生500元额外成本。
至此，可以计算从两种手术方案到达3个终末点（良好功能、不良功能、死亡）各条路径的总成本：全髋关节置换术到达良好功能需花费￥6300, 不良功能需花费￥6500，死亡需花费￥6000; 表面置换术到达良好功能需花费￥7400, 不良功能需花费￥7900，死亡需花费￥7000。
同样，可以计算两种手术方案的总期望成本：
全髋关节置换术：
（1）到达良好功能的期望成本
= 生存概率 × 良好功能概率 × 到达良好功能终末点的总成本
= 0.99 × 0.80 × ￥6300 = ￥4989.60
（2）到达不良功能的期望成本
= 生存概率 × 不良功能概率 × 到达不良功能终末点的总成本
= 0.99 × 0.20 ×￥6500 = ￥1287.00
（3）到达死亡的期望成本
= 死亡概率 × 到达死亡终末点的总成本
= 0.01 × ￥6000 = ￥60.00
全髋关节手术方案下，三条路径的成本之和为该方案的期望成本：￥4989.60 + ￥1287.00 + ￥60.00 = ￥6336.60
表面置换术：
（1）到达良好功能的期望成本
= 生存概率 × 良好功能概率 × 到达良好功能终末点的总成本
= 0.985 × 0.90 × ￥7400 = ￥6560.10
（2）到达不良功能的期望成本
= 生存概率 × 不良功能概率 × 到达不良功能终末点的总成本
= 0.985 × 0.1 × ￥7900 = ￥778.15
（3）到达围手术期死亡的期望成本
= 死亡概率 × 到达死亡终末点的总成本
= 0.015 × ￥7000 = ￥105.00
表面置换术方案下，三条路径的总成本之和为该方案的期望成本：￥6560.10 + ￥778.15 + ￥105.00 = ￥7443.25
得到两种手术方案的期望成本后，如再把1和0作为健康收益（全髋关节期望收益0.7920，表面置换术期望收益0.8865），则可以进一步计算ICER:
意味着表面置换术相对于全髋关节置换术，需每花费11710.58元，才能带来一个单位的健康收益。
上述ICER计算过程中，为了简单起见，将两种手术带来的健康收益简单化为1或0，但在实践中，可能会选择其他指标或结果表示健康收益。例如，可选择代表死亡的结果表示健康收益（如生命年、预期寿命、死亡率等），也可选择临床结局（如癌症5年后的生存病例数）、中间或代理（proxy）结局（如检测到的病例或生物标志物）、生活质量结局（如自我报告的健康状况）或复合结局，如QALYs。
如前所述，确定决策问题或研究问题的重要性怎么强调都不为过，因为它根本性地影响决策树的所有后续步骤。决策问题以及相关疾病的自然史等因素影响决策树模型的复杂程度。然而，实际情况具有复杂性，而模型需要简单，能够给需要它的人提供有用且易懂的决策信息和工具，所以这二者之间是矛盾的。那么，如何决定模型是否变得过于复杂以及复杂的模型是否成为一个问题？需考虑模型的实践和理论意义。在实操性角度看，需要考虑可以用来建立模型和填充模型（populate model）的资源（如参数等），以及模型是否已经变得太大、太笨重，模型所展现的细节是否意味着该模型已经反映出所有相关信息。从概念角度来看，需要考虑模型需要多复杂才能回答所提出的决策问题；考虑模型所呈现的细节是否让决策者难以区分各种选择和方案。再比如，在建立模型时，如果需要运行模型超过一年才能回答决策问题，那么应该考虑决策树是否是合适的模型类型，因为决策树不能用来处理复杂的时间变化。当考虑合适的模型标准时，就如开头所说，决策树在以下情况下是最有用的：当不同疾病状态或健康事件几乎同时发生且不重复发生；当疾病状态或健康事件在短时间内要么发生要么不发生；当治疗或干预后，效果也随之消退，可选择决策树模型作为建模技术。如果设计的模型结构过于复杂，请考虑如何简化它，或者本质上，决策问题本身是否可以简化？这或许是一个复杂的决定，需要仔细考虑。当然，也可以考虑更加复杂的模型种类来回答决策问题，例如，马尔可夫模型（我们将在后续介绍）。
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